FDA phê duyệt thuốc trị máu không dễ dàng đông Hemgenix, giá 3,5 triệu USD cho mỗi liệu trình, được xem là loại thuốc đắt nhất thế giới.
Ngày 23/11, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt thuốc dựa trên tính an toàn và tốt nhất, được phản hồi ở hai nghiên cứu, triển khai trên 60 nam giới trưởng thành.
Tác dụng phụ thường gặp nhất của thuốc là men gan cao, nhức đầu, triệu chứng tương tự cúm và một vài phản ứng nhẹ sự liên quan tới truyền dịch.
Hemgenix là liệu pháp gene dành cho người trưởng thành mắc căn bệnh máu không dễ dàng đông B (Hemophilia B), một chứng rối loạn có máu di truyền thực hiện cho người căn bệnh không sản xuất đủ protein để tạo cục máu đông. Thông thường, quá trình trở nên cục máu đông giúp cho ngăn ngừa nguy cơ có máu sau khi gặp phải chấn thương. Nếu quá trình này không xảy ra, một vết thương có thể chảy rất nhiều máu.
Viện phản hồi Kinh tế và Lâm sàng (ICER), tổ chức nghiên cứu phi lợi nhuận phân tích giá trị của thuốc theo toa và các sản phẩm y tế, xác nhận Hemgenix là loại thuốc đắt nhất thế giới tính tới nay. Theo dữ liệu từ GoodRx, loại thuốc đắt nhất ở Mỹ trước đây là Zolgensma, được FDA phê duyệt năm 2019 để điều trị căn bệnh teo cơ cột sống. Một liệu trình thuốc có giá 2,1 triệu USD.
Hình minh họa các hồng cầu trong cơ thể người. Ảnh: Ismagilov
Theo thống kê, cứ 40.000 người thì có một người mắc căn bệnh máu không dễ dàng đông B, chủ yếu là nam giới. Người căn bệnh thường được điều trị bằng phương pháp truyền tĩnh mạch liên tục nhằm giữ đủ số lượng yếu tố đông máu gặp phải thiếu. Tuy nhiên, với loại thuốc mới, người mắc căn bệnh chỉ nên truyền dịch một lần.
Theo tiến sĩ Peter Marks, Giám đốc Trung tâm phản hồi và Nghiên cứu Sinh học của FDA, liệu pháp gene cho căn bệnh máu không dễ dàng đông từng được triển khai hơn hai thập kỷ. Dù có những tiến bộ trong điều trị, quá trình trị căn bệnh có thể tác động xấu tới cuộc sống mỗi người.
“Quyết định chấp thuận thuốc mới đem lại thêm lựa lựa chọn cho người căn bệnh Hemophilia B, cũng là bước tiến quan trọng trong việc đổi mới phương pháp dành cho các người mắc căn bệnh gặp tình trạng này”, ông nói thêm.
Thục Linh (Theo CNN)
