Những đột phá trong điều trị ung thư ở trẻ nhỏ

MỹCác liệu pháp mới như miễn dịch dựa trên tế bào, phương pháp nhắm mục tiêu vào u bướu hứa hẹn điều trị căn chứng bệnh hiểm nghèo ở trẻ nhỏ.

20 năm trước, khi còn là một sinh viên y khoa, Michelle Monje đã từng chứng kiến người mắc chứng bệnh đầu tiên mắc phải u thần kinh đệm cầu não lan tỏa (DIPG), một căn chứng bệnh ung thư ở trẻ nhỏ gần như gây ra tử vong chỉ trong vòng một năm. Monje quyết định nghiên cứu sâu hơn về căn chứng bệnh này.

“Tôi không thể ngó lơ được”, bà nói khi được một giảng viên cao cấp khuyến khích nên từ bỏ. “Họ lo ngại sẽ có quá ít người quan tâm tới căn chứng bệnh này, tôi sẽ phải vật tuột để hoàn thành bất kỳ dự án nào”, bà nhớ lại.

Đó là hiện trạng nghiên cứu ung thư ở thời kỳ đầu những năm 2000. Tuy nhiên, lĩnh vực này đã từng có những chuyển biến đáng nhắc trong hai thập kỷ qua. Ngày nay, được trang mắc phải số lượng dữ liệu lớn từ các tiến bộ công nghệ, các nhà khoa học đang từng bước thăm khám phá ra các chiến lược mới điều trị ung thư ở trẻ nhỏ.

Các phương pháp tiêu biểu là điều khiển tế bào của hệ thống miễn dịch, protein và các phân tử không tương tự để thiết kế liệu pháp nhắm mục tiêu chuẩn xác, ít độc hại hơn so với hóa trị thông thường.

Điều trị ung thư ở trẻ nhỏ “là câu chuyện không tương tự hẳn”

Dù ít gặp, ung thư vẫn là nguyên nhân hàng đầu gây ra tử vong ở trẻ nhỏ. Năm 2021, Viện Ung thư Quốc gia (NCI) đã từng dự đoán 10.500 ca mắc ung thư mới ở trẻ sơ sinh tới 14 tuổi, với 1.190 trường hợp tử vong.

Các chuyên gia chứng tỏ ung thư ở trẻ nhỏ là loại chứng bệnh duy nhất không thể điều trị được như người lớn.

“Cơ thể trẻ nhỏ không tương tự hẳn. Người trưởng thành có nhiều đột biến tế bào, xuất hiện dần dần. Đây là vì sao vì sao toàn bộ người mắc ung thư đều đã từng lớn tuổi. Ung thư ở trẻ nhỏ tương tự như một công tắc. Các em phát chứng bệnh đột ngột, và việc tắt công tắc đó rất không dễ dàng vì các tế bào ung thư không tương tự nhau về mặt phân tử”, Crystal Mackall, giáo sư nhi khoa tại Đại học Stanford, giải thích.

Liệu pháp hóa trị có thể ngăn chặn các loại ung thư máu ở trẻ nhỏ, chẳng hạn chứng bệnh bạch cầu lymphocytic cấp tính (ALL). Tuy nhiên, chúng kém hữu hiệu với các u bướu rắn. Hơn nữa, hóa trị và xạ trị có thể tác động nghiêm trọng tới sức khỏe các em sau này, chúng có tạo ra các chứng bệnh ung thư mới, vấn đề về tim phổi.

“Chúng ta thường không lo lắng về tác dụng phụ (sau điều trị ung thư) ở những người 70 hoặc 80 tuổi, tuy nhiên trẻ nhỏ là câu chuyện hoàn toàn không tương tự. điều trị trị ung thư cho một đứa trẻ ba tuổi không phải chỉ là quá lâu sự sống vài tháng, mà là cả đời”, Douglas Hawkins, giáo sư huyết học ung thư tại khu vực y tế Nhi đồng Seattle, chứng tỏ.

Liệu pháp miễn dịch dựa trên tế bào

Tiến sĩ Michelle Monje, hiện là nhà nghiên cứu ung thư thần kinh nhi khoa, bác sĩ tại Đại học Stanford, đã từng cùng đồng nghiệp tiến triển một liệu pháp miễn dịch có tên gọi CAR (thụ thể kháng nguyên chimeric) để điều trị u bướu thần kinh đệm cầu não lan tỏa. Kết quả trước tiên rất đáng khích lệ.

Kỹ thuật CAR giúp cho loại bỏ tế bào T ở người mắc chứng bệnh, điều chỉnh chúng trong phòng thí nghiệm để nhận ra các dấu hiệu của tế bào ung thư, sau đó truyền lại cơ thể người mắc chứng bệnh.

Các tế bào đã từng thay thế đổi chứa protein CAR, không có trong tự nhiên. Protein CAR liên kết với u bướu và kích thích các tế bào T, sau đó quay lại thâm nhập và tiêu diệt ung thư.

Dù liệu pháp chưa thể điều trị hoàn toàn ung thư, Monje và đồng nghiệp rất phấn khích trước tác động của tế bào T lên u bướu. Nhóm nghiên cứu có kế hoạch điều chỉnh nhiều hơn nữa để nâng cao hữu hiệu.

“Các tế bào CAR T này rất đặc biệt. Chúng chỉ thâm nhập u bướu. Chúng tôi nhận xuất hiện các triệu chứng của người mắc chứng bệnh nâng cao rất nhiều trong vòng vài tuần. Có nhiều trẻ đã từng chuyển từ dùng xe lăn sang đi lại được trong hai tuần. Dù chứng bệnh ung thư vẫn tái đi tái lại, ba trong số 4 trẻ đầu tiên của thử nghiệm có phản ứng tuyệt vời”, bà Monje nói.

Liệu pháp CAR T đã từng được phê duyệt điều trị một vài chứng bệnh ung thư máu ở người lớn và trẻ nhỏ, tuy nhiên không dùng cho các u bướu rắn. Nguyên nhân là các tế bào CAR T dễ tiếp cận các tế bào ác tính trong chứng bệnh ung thư máu hơn.





Trại hè dành cho trẻ em điều trị ung thư tại Trung tâm Ung thự và Huyết học Texas, tháng 6/2022. Ảnh: AP

Trại hè dành cho trẻ nhỏ điều trị ung thư tại Trung tâm Ung thự và Huyết học Texas, tháng 6/2022. Ảnh: AP

Các liệu pháp nhắm mục tiêu

Andrew Kung, một bác sĩ chuyên khoa ung thư nhi, chủ nhiệm khoa nhi tại Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering ở New York, chứng tỏ các liệu pháp nhắm mục tiêu như CAR T mở ra “cuộc cách mạng” trong điều trị ung thư ở trẻ nhỏ.

Ông cho rằng các liệu pháp dựa trên kháng thể rất hứa hẹn, kèm theo các loại thuốc kháng thể và kháng thể “đặc hiệu sinh học”.

Các nhà khoa học cũng thử nghiệm tổ hợp kháng thể đơn dòng – các protein được tạo ra trong phòng thí nghiệm, bám vào các mục tiêu nhất định, chẳng hạn kháng nguyên (dinh dưỡng lạ trong cơ thể) trên tế bào ung thư. Các kháng thể giải phóng thuốc, tiêu diệt các tế bào ung thư mà không gây ra hại cho các tế bào không tương tự. Các kháng thể “đặc hiệu sinh học” chứa hai nhánh, một nhánh liên kết với tế bào ung thư, nhánh còn lại liên kết với tế bào T, hỗ trợ chúng ngăn chặn chứng bệnh ung thư.

Vẫn còn chặng đường dài

Các chuyên gia ung thư nhi khoa hoan nghênh những tiến bộ trong thời gian gần đây, đồng thời cho rằng giới khoa học nên tiếp tục triển khai với tốc độ đó.

Paul Sondel, giáo sư ung thư nhi khoa tại Đại học Reed và Carolee Walker chứng tỏ: “thay thế đổi trong những năm trở lại đây đã từng thúc đẩy các phương pháp giúp cho nâng cao việc chăm sóc và kết quả sức khỏe ở các trẻ mắc những loại ung thư có thể điều trị trị. Dù có tiến bộ mới, chúng tôi biết rằng vẫn còn chặng đường dài phía trước trong quá trình điều trị khỏi ung thư cho tất cả trẻ nhỏ”.

Dinah Singer, điều tra viên cấp cao của Viện Ung thự Quốc gia, đồng ý với quan niệm này, song cô khẳng định nỗ lực của các nhà khoa học với lĩnh vực ung thư trẻ nhỏ không bao giờ dao động. Dù vậy, các thách thức đã từng lớn hơn trước đây.

“Chúng tôi vẫn luôn quan tâm tới điều trị ung thư ở trẻ nhỏ. Điều thay thế đổi là những hiểu biết của chúng tôi về điểm không tương tự biệt giữa ung thư ở trẻ nhỏ và người lớn. Điều này mở ra các điều kiện nghiên cứu mới”, bà nói.

Thục Linh (Theo Washington Post)

Share this post:

Bài viết liên quan

Leave a Comment

This site uses Akismet to reduce spam. Learn how your comment data is processed.